»To je zelo redka bolezen kože, bulozna epidermoliza, za katero pravijo, da je ena najstrahotnejših redkih bolezni...«

»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«

»Nekoč je diagnoza redke bolezni pomenila brezup za starše otrok, danes pa lahko osebe z marsikatero redko boleznijo po večini ustvarjalno živijo. Stvari gredo v pravo smer.«

»Redke bolezni so postale informacijski hit z vprašljivo koristjo za bolnike.«

»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«

»Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane.«

»Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane.«

»Redke bolezni so lahko zelo heterogene, tako da se pri različnih ljudeh kažejo na različne načine, posamezniki imajo različne simptome. Zato je zelo težavno pravilno diagnosticirati bolezni. Tudi statistika v ZDA kaže, da bolniki z redkimi boleznimi v povprečju čakajo sedem let do prave diagnoze, v tem času morajo obiskati od štiri do osem specialistov in včasih prejmejo več diagnoz, ki so napačne.«

»Najinemu Urbančku so diagnosticirali redko genetsko bolezen, hudo nevrorazvojno motnjo – sindrom CTNNB1.«

»Mislim, da bomo imeli terapije na osnovi mRNA-ja za redke bolezni, za katere do zdaj ni bilo zdravil, čez deset let pa mislim, da bomo blizu sveta, v katerem bomo zares lahko identificirali genetski vzrok bolezni in ga, razmeroma preprosto, s pomočjo mRNA-tehnologije odpravili.«